凌晨两点，院办公楼。
林杰站在窗前，手里握着儿子发来的那份材料：
赵小宝的完整病历、治疗过程、费用明细、家庭情况，还有那个众筹链接的截图。
材料整理得很详细，最后还附了一段林念苏的备注：
“爸，像小宝这样的孩子，全国还有很多。他们需要的不是众筹，是制度。”
窗外的夜空很干净，能看到几颗星星。
他想起儿子那句“您要的材料我整理好了”，嘴角微微上扬。
手机震了，周明华打来电话。
“首长，您还没睡？”周明华的声音有些疲惫。
“你不也没睡。”林杰说，“材料收到了？”
“收到了，念苏医生写得很好。”周明华顿了顿，“首长，我连夜让人查了一下，像肝豆状核变性这种罕见病，治疗药物虽然不贵，但不在国家医保目录里。各省执行政策不一样，有的能报销一部分，有的完全自费。小宝那种情况，要不是药企援助，一个月几百块也是负担。”
林杰握着手机，没说话。
“还有更贵的。”周明华继续说，“有些罕见病用药，一年几十万甚至上百万，普通家庭根本负担不起。医保基金压力也大，没法全覆盖。”
“那怎么办？”林杰问。
电话那头沉默了几秒。
“首长，有个事我一直想跟您汇报。”周明华继续说，“医保局最近在推动一件事，建立国家医保药品目录动态调整机制。以前目录五年才调一次，很多新药进不来。现在想改成一年一调，给罕见病、创新药开个绿色通道。”
林杰眼睛一亮：“说具体点。”
“就是每年都开放申报，符合条件的药品可以随时申请进入目录。”周明华说，“特别是罕见病用药，哪怕患者人数少，只要临床急需、疗效确切，就可以通过谈判纳入。这样既能保障患者用药，又能通过谈判压低价格。”
“谈判能压多少？”
“看情况。”周明华说，“有些药，国外卖几十万一年，我们谈下来能到几万甚至几千。药企也愿意，毕竟中国市场大，薄利多销。”
林杰沉吟了几秒。
“这个机制，现在走到哪一步了？”
“方案有了，但阻力不小。”周明华实话实说，“财政担心基金压力，药企担心降价太狠，还有些人觉得罕见病人数少，不值得花那么大力气。”
林杰冷笑一声：“人数少就不值得？那几万个家庭就不是家庭？”
他没再说什么，挂了电话。
第二天上午九点，院第三会议室。
长条会议桌两侧坐满了人。
医保局、财政部、卫健委、药监局，还有几个罕见病领域的专家。
一份是儿子整理的赵小宝案例，一份是医保局关于动态调整机制的方案。
“今天只讨论一件事。”林杰开门见山的说，“罕见病用药，怎么进医保。”
医保局局长张建国翻开方案，先开口：“首长，我们初步设想是建立国家医保药品目录动态调整机制，每年一次，专门通道。特别是罕见病用药，只要符合条件，随时可以申报，随时组织谈判。”
“谈判谁去？”林杰问。
“我们有专门的谈判组，从各地医保部门抽调的精干力量。”张建国说，“去年谈判，一款治疗脊髓性肌萎缩症的药，从70万一年谈到33万，效果很明显。”
林杰点点头：“这个好。但我要问，药企凭什么愿意降价？”
张建国笑了笑：“首长，中国市场大。，只要进医保，覆盖全国几千万患者，薄利多销，药企也愿意。的药品，平均降价超过60，但销量翻了十几倍。”
财政部的刘司长皱了皱眉：“张局长，你们谈下来的药，钱谁出？医保基金就那么多，这边多花了，那边就得省。罕见病用药，一年几十万，就算谈下来也要几万，一个人花几万，十个人就是几十万，一百个人就是几百万。全国罕见病患者加起来，不是小数目。”
“刘司长说得对。”张建国点头，“所以不能一刀切。我们设了几个原则：第一，临床必需、疗效确切；第二，基金可承受；第三，价格合理。不符合的，再贵也不进。”
林杰听着，手指在桌面上轻轻敲了两下。
“张局长，我问你个问题。”他说，“肝豆状核变性这种病，治疗药物一个月几百块，不算贵，但也不在目录里。怎么办？”
张建国愣了一下：“这个……这种药属于老药，没申请过进目录。如果申请，按程序走，应该能进。”
“那为什么没人申请？”林杰追问。
会议室里安静了几秒。
一位专家开口了：“首长，问题在于，罕见病药企规模小，没精力走程序。大药企又不生产这些药，嫌利润低。所以很多好药，一直在目录外。”
林杰点点头，看向张建国。
“张局长，我有个想法。”他说，“能不能搞个主动发现机制？不用等药企申请，医保局主动去查，哪些罕见病有药、哪些药效果好、哪些药在国外已经用了多年但国内还没进目录。查到了，主动联系药企，主动组织谈判。”
张建国眼睛一亮：“这个可以。我们可以和卫健委、药监局联动，建立罕见病用药清单，按清单主动找人。”
“还有。”林杰继续说，“谈判的时候，能不能设个绿色通道？人数特别少的罕见病，谈判标准可以适当放宽，不只看价格，还要看临床价值、社会效益。”
“这个……”张建国犹豫了一下，“首长，标准放宽，价格可能下不来。”
“下不来就慢慢谈。”林杰说，“但总不能因为人数少，就不管。几万个家庭，每个家庭背后都是人命。”
会议室里没人说话。
财政部的刘司长咳了一