“非特异性聚集。”他指着一处灰影,“象是某些物质沉积。”
“会不会是载体残留?”陈小满问。
“取脑脊液。”林风说,“马上做成分分析。”
样本抽出,送入质谱仪。
十分钟后,报告显示:新型载体中的重组蛋白片段出现在中枢神经系统。
“它穿过了血脑屏障。”周雨晴喃喃道,“而且滞留了。”
“这意味着什么?”张铁柱问。
“如果这些外来蛋白长期存在,迟早会被免疫系统发现。”李梦瑶脸色变了,“我们现在只是延缓了排斥,没真正解决。”
“更糟的是。”林风盯着数据,“它进入了不该进的地方。万一影响神经功能……”
话没说完,a02突然剧烈抽搐。四肢僵直,口角溢出白沫。
“癫痫发作!”陈小满扑向急救按钮。
镇静剂注入,猴子慢慢平静。
但脑电图显示异常放电仍在持续。
“必须终止实验。”李梦瑶摘下口罩,“这只猴子不能再用了。”
“第三只还试吗?”张铁柱看向林风。
“试。”他说,“但改变策略。”
“怎么改?”
“不在全身递送。”林风站起身,“我们定点注射,避开血液循环。”
“哪里?”周雨晴问。
“肌肉。”他说,“dd患儿的主要病变在骨骼肌,如果我们能局部修复,也许能避免系统暴露。”
计划立刻调整。
他们选择a03的右后肢肌肉作为注射点,使用微量注射器精准给药。剂量进一步降低,确保不会渗入血管。
注射后七十二小时,取肌肉组织活检。
显微镜下,部分肌纤维显示出正确蛋白表达。
“有效。”陈小满轻声说。
“但范围太小。”李梦瑶测量修复局域,“只有注射点周围五毫米,离大面积修复差得太远。”
“总比没有强。”张铁柱说。
“问题是。”周雨晴翻看数据,“即便局部注射,仍有少量载体进入淋巴系统。”
“免疫监视依然存在。”林风看着最新血液报告,“哪怕量很少,只要出现,就有风险。”
“那怎么办?”陈小满问,“不用递送系统,基因编译根本进不了细胞。”
“除非……”李梦瑶忽然停顿,“我们让细胞自己生产编辑工具。”
“什么意思?”林风转头。
“不用外源递送。”她说,“把编码串行做成dna质粒,直接导入细胞核,让它自主表达cas蛋白和引导rna。”
“可这更危险。”周雨晴皱眉,“一旦激活,无法中途停止,脱靶风险更高。”
“但现在的问题不是脱靶。”林风低声说,“是免疫排斥。如果我们能在体内置立‘本地工厂’,或许能绕开外来物质识别。”
“可怎么控制表达时间和剂量?”陈小满问。
“加开关。”他说,“用可诱导激活子,比如热敏或药物调控型。”
“技术复杂。”李梦瑶摇头,“而且首次人体应用,监管绝不会批。”
“我们本来就没打算走常规流程。”林风看着培养皿里的肌肉细胞,“现在每一步都是在边界上走。”
没人接话。
张铁柱忽然开口:“如果真要做,材料够吗?”
“够。”林风说,“我手头还有足够的高纯度硅磷复合物,可以用来做纳米包裹层。”
“那我就准备电穿孔设备。”他说,“提高质粒导入效率。”
周雨晴打开设计软件:“我来构建新的质粒框架,添加温度感应模块。”
“我负责后续检测。”李梦瑶拿起记录本,“一旦发现异常表达,立即终止。”
陈小满站在原地没动。她看着a03的眼睛。那只猴子正安静地看着她,呼吸平稳,仿佛不知道自己刚成为一场豪赌的一部分。
“你觉得它会活下来吗?”她突然问。
林风没回答。
他正在检查新一批质粒的纯度标签。
标签上的编号是【psid-v7】。
墨迹还没干透。